美国监管机构批准了最昂贵的药物，以难以破坏婴儿的肌肉控制，几乎所有患有最常见的疾病的肌肉控制并在几年内杀死。
治疗价格为21.125万美元。对患者的港口费用将根据保险范围而异。
由瑞士药物制造商诺华贩售的药物是一种基因治疗，其治疗称为脊髓肌肉萎缩的遗传条件。该治疗靶向一种缺陷的基因，这些基因削弱了孩子的肌肉，这急剧地削弱了它们变得无法移动，最终无法吞咽或呼吸。它每年在美国出生的400名婴儿袭击了大约400名婴儿。
Fains和药物管理局于周五批准了治疗，叫做Zolgensma，对于由遗传检验确认的2岁以下的所有儿童有任何三种类型的疾病。治疗是一次性输注，需要大约一个小时。
诺华表示，它将让保险公司在五年内支付，每年425,000美元，如果治疗不起作用，将部分折扣。
美国批准的疾病的另一种药物是一种叫做Spinraza的药物。而不是一次性治疗，必须每四个月给予一次。Biogen，Spinraza的制造商，第一年收取750,000美元的列表价格，然后每年350,000美元。
独立的非营利组织临床和经济审查研究所，昂贵的新药的价值，计算出新的基因治疗的价格是合理的，成本为120万美元到210万美元，因为它“显着地改变了受影响家庭的生活通过这种破坏性疾病。“
ICER“总统，史蒂文D. Pearson博士，称为治疗价格”为患者和整个卫生系统的积极成果。“
导致脊柱肌肉萎缩的缺陷基因可防止身体制备足够的蛋白质，允许控制运动正常工作的神经。没有蛋白质，神经就会消失。
在最常见的类型中，这也是最严重的，至少90％的患者死于2岁，并且任何仍然需要呼吸呼吸器。较严重的类型的儿童变得更加慢，可以达到几十年。
Zolgensma通过提供缺陷基因的健康副本，允许神经细胞然后开始产生所需的蛋白质。阻止神经细胞的恶化，并允许宝宝正常发展。
在患者测试中，婴儿在出生后6个月内患有Zolgensma的疾病最严重的疾病。那些最早得到治疗的人最好。
婴儿给予Zolgensma在六个月后停止失去肌肉控制，但药物可以扭转已经完成的损坏。
Evelyn Villarraal是第一个治疗的孩子之一，八周。她的家人来自弗吉尼亚州弗吉尼亚州，在15个月内丢失了他们的第一个孩子到脊柱肌肉萎缩。两年后，伊芙琳出生的试验表明她也有这种疾病，所以家人在俄亥俄州哥伦布的全国儿童医院注册了她的基因治疗研究。
Evelyn现在已经4½岁，并且没有肌肉问题，尤其是艾琳·维拉拉尔说，没有肌肉问题。她长期以来一直在喂养自己，她画和说得很好，并将在秋天开始幼儿园。
“她非常活跃，很高兴地走到操场上，”艾琳娜维拉拉尔说。“她走路甚至跳跃。”
据全国各地儿童博士博士·默德克德博士，全国各地的儿童博士·默德尔博士说，还为时过早地了解治疗持续的利益，但医生“希望上升，他们可以持续一辈子。 Mendell领导了早期患者研究之一，是伊芙琳的医生。
“这开始看这种方式，”他说，因为现在患有4或5的少数人仍然没有症状。
早期诊断至关重要，所以诺华一直与各国合作，以获得出生所需的新生儿的遗传检测。它预计大多数州将在明年内有这一要求。
FDA表示副作用包括呕吐和潜在的肝损伤，因此患者必须在治疗后的前几个月监测。郑重声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息之目的，如作者信息标记有误，请第一时间联系我们修改或删除，多谢。
